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    我能提取副作用 - 第164章 選定路線字體大小: A+
     
    一款藥物存在這個世界的意義是什么,可能每個人都有自己的理解。
      醫藥公司覺得藥物的存在是自己的成果,是一顆搖錢樹,要盡可能地榨出最大的利潤。
      科學家覺得這是大自然賜予人類的隗寶,是屬于全人類的,當然不是每個人都有辦法獲得它,就像種田才能有收獲一樣,獲得藥物也需要付出代價,但絕不是讓人遙不可及的存在。
      病人覺得生命權是凌駕于萬事萬物之上的,為了自己的生命,他們有權采取任何手段來獲得治療的藥物,甚至有病人覺得天賦人權里面也有一樣是健康權,不論窮富貴賤,如果自己買不起,對不起,不是他的問題,是這個社會的問題。
      一款藥物就如同它的分子模型一樣,擁有著復雜的三維結構,每一面都不一樣。
      每個人只能看到它其中一面,因此有了自己的解釋。
      畢竟,許多藥物確實古已有之,它們大多都來自大自然的懷抱,只是幾百年幾千年前偶然被人類發現了它的用途,這樣的藥物,又有誰能夠獨占呢。
      科技發展到現在,技術的發展越發迅速,但是醫藥有自己的獨特性。
      它的基礎原理和發現,都是來源于對人體的探索。
      它的重要研究,要進行臨床試驗,用在人身上,才能得到驗證,才有用處。
      它的最終成果,要用在人身上,才有意義。
      它來自于人,取之于人,用之于人。
      它屬于全人類。
      無論如何,此刻,在三清的生物實驗室,當唐缺說出了自己的心聲。
      說出了那句震耳發聵的話:藥物如果沒人用得起就失去了存在的意義。
      掌聲比任何時候都來得更為猛烈。
      雷鳴般的掌聲一波又一波地響起,不間斷的強烈聲波四處激蕩,仿佛要將高高的天花板掀飛。
      每個科研學者,也都會深思自己工作的意義所在。
      也許他們想要在真理的海洋中暢游,也許他們想要流芳百世的盛名,也許他們想要獲得同行和大眾的認可,也許他們想要名利的皇冠加冕。
      但是,無論如何,這個意義都不會僅僅是純粹的金錢。
      當一個科學家的成果,無法被人使用,也就失去了存在的意義,它就只能如同一片落葉般,被風吹走,消失在歷史的塵埃里。
      就像那款上市四年,只賣出去一份的基因治療藥物,它最終的結果是入不敷出,黯然退市。
      這當然是任何科研人員都不想見到的結果。
      雖然,這個結果很資本。
      如果科研人員能做主,他可能更想把這個藥物的價格降低到患者能夠用得起的程度。
      也不想看到自己的成果因為價格的原因而被徹底廢棄。
      明珠蒙塵,寶物沉底。
      這是人類的損失,也是科研力量的浪費。
      而華夏,自古以來就有民為天的傳統,每個生長于這片土壤上的人,心中總有悲天憫人的情懷存在。
      人人如龍,是每個華夏人的理想。
      不放過一個病人,也是華夏醫藥人的理想。
      如今,在三清,他們找到了相同的信念,為了同一個理想而聚集在一起。
      豈能不為之靈魂顫栗,心神動蕩。
      每個人激動得面色潮紅一片,大聲的喝彩伴隨著掌聲響起,其中夾雜著一些口哨聲。
      簡直就是把嚴肅的工作場所,當成了追星的娛樂室。
      唐缺猛地拍了下手,現場頓時肅靜下來。
      “好了,不是讓你們去做慈善,所以不用這么激動,研究出的藥物不能賣錢,老板肯定要砍死我。”
      “呵呵呵。”大家發出一陣善意的笑聲。
      “三種上市藥物,渤健的藥物已經進入醫保,價格也降下來了,我們沒必要狙擊。”
      “而且這款藥物也有其局限性,首先它并不能治本,主要是通過信使RNA上調神經元生存蛋白的表達水平。患者需要終身服藥,而且給藥方式非常不人道。”
      “由于該藥物使用的反義寡核苷酸不易透過血腦屏障,因此僅能鞘內給藥。病人每次都要進行腰椎穿刺注射給藥,每次注射能夠維持三個月,我覺得我們應該在給藥方式上更有追求一點,更替病人著想一點。”
      “所以還是看看其他兩款天價藥的治療方法和分子作用機制吧。”
      “畢竟能賣這么貴,又死撐著不肯降價,必然有其過人之處。”
      “而我,最喜歡征服這樣的對手,挑戰最高的難度。”
      “接下來分析一下諾華這款1400萬人民幣的天價藥和羅氏的口服天價藥。”
      “眾所周知,脊髓性肌萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,也是嬰兒死亡的主要遺傳原因。其發病根源在于一種被稱為運動神經元生存蛋白的缺失或失常。”
      “人體內有兩條可以生成SMN蛋白的基因,分別是SMN1基因和SMN2基因,但SMN1基因占主導作用,SMN2基因僅產生約1MN蛋白。”
      “一旦SMN1基因功能失常,可導致患者無法生成足夠的SMN,進而影響患者的運動,呼吸,吞咽以及脾臟,心臟,胰腺等多器官,甚至威脅患者生命。”
      “根據SMN蛋白水平缺失的程度,SMA可以被分為幾個類型。其中,最嚴重的I型SMA患者通常由于迅速的神經元死亡和肌肉損傷,大部分在24個月時就會去世或者需要永久性呼吸支持。”
      “根據致病機理,SMA的治療方案有兩條不同的路徑。其一是針對SMN1基因,直接通過載體將能夠編碼正常SMN1的基因導入,也就是諾華的Z藥所采用的基因療法。”
      “第二種就是針對SMN2基因,通過促進患者體內SMN2的正常表達來實現SMN蛋白的制造。這就是羅氏的口服液E藥。”
      “理論上講,SMN1基因替代療法是治療脊髓性肌萎縮癥最合理,最有效的方法之一,其優勢在于僅通過單次靜脈注射即可獲得臨床療效。”
      “諾華的Z就是這樣的一種藥物,它將拷貝的SMN1基因傳遞到肌肉細胞,使得能夠產生SMN蛋白。SMN1的缺陷基因沒有被移除,可能會繼續轉錄,產生未知的下游效應。”
      “這種治療方法就是像打疫苗一樣,通過一種安全性較高的病毒載體將正確的SMN1基因導入宿主體內,從而感染運動神經元細胞,使新生細胞能夠產生SMN蛋白。只需要一針,患者體內就能源源不斷地產生SMN蛋白,從某種意義上治愈此病。”
      “當然第二種方法也很不錯,通過小分子結合劑調節SMN2基因mRNA的剪切,能夠表達正常SMN蛋白的mRNA水平,從而緩解SMA患者的癥狀。”
      “它要按照患者體重給出劑量,而且需要一直不停服用藥物,這對制藥公司來說算是一種最理想的藥物了,患者就像一顆搖錢樹,源源不斷地提供金錢。按道理說,這樣的藥物價格應該讓人們能夠承受,否則的話有什么意義呢。”
      “畢竟它不像諾華的Z藥那樣一了百了,永絕后患,起碼人家打了一針就治好了病,貴一點也有自己的道理。”
      “它這么一款終身服藥的藥物,誰給它勇氣賣這么貴?難道不明白細水長流的道理,就這么要竭澤而漁嗎?”
      “這種囂張的氣焰我最看不慣,接下來,我們就要雙管齊下,從這兩種方案入手,搞出自己的獨門藥物來。”
      唐缺將這些內容娓娓道來,解釋得一清二楚,通俗易懂。
      每個人都明白了自己的目標和努力方向。


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