“三清有沒有興趣做氯巴占的仿制藥？”

    衛康聽到這個問題，不由一愣，他手指輕敲桌面，沉吟道：“仿制藥能做，但做不做則是一個很復雜的問題，三清一貫是傾向于從本質上解決問題，達到治療效果。”

    “這關系到公司的戰略決策，我無法馬上回答你。但我可以說，如果三清要做仿制藥，不僅僅是氯巴占，而是它所代表的一系列罕見病藥物。”

    簡練云又驚又喜，不知道該說什么好：“衛康，如果真這樣的話，就太好了。我替患者們謝謝你！”

    衛康讓她等待消息，就掛斷了電話。

    他搜索起有關這件事的新聞來，現在網上已經討論得熱火朝天，兩萬多名患兒家屬聯合起來發表了一封《如何讓我們的孩子活下去？》的聯名信，希望能合法購買到氯巴占，瞬間在網上瘋傳，聯合陳萍的跳樓事件，感動了無數網友。

    聯名信中寫道：“在《我不是藥神》的結尾中，主人公程勇被減刑釋放，出來后得知了一個消息，讓他因為購藥入獄的藥品，已經納入了醫保，再也不會有人面對吃不到藥的難題了。希望不遠的將來，我們的孩子也可以放心吃上正規渠道的氯巴占！”

    這簡直是另一個版本的《我不是藥神》，只不過訴說的是另一種藥物——氯巴占。

    氯巴占是一款從世紀初開始，就用來治療罕見病的廣譜抗癲癇發作藥物，在兒科癲癇治療中非常受歡迎，因為在所有的相似藥物中，它的副作用算小的。

    當人類腦部的興奮性神經遞質增加，或是抑制性神經遞質減少時，癲癇就會發作。而氯巴占屬于苯二氮卓類藥物，服用后可以增加腦部抑制性神經遞質，使其與興奮性神經遞質產生平衡，避免癲癇發作。

    癲癇的持續發作，不僅對患者腦部有永久性的損害，更有導致患者窒息死亡的風險。一旦停藥，每一次發作都會對孩子造成傷害，更會造成永久性大腦損傷，使得患兒過早離世。

    其實，幾年前國家藥監局就在推動氯巴占等罕見病藥物的研發，但國內藥企病對罕見病藥物研發并沒有多少積極性。

    這并不是孤例，長期以來，國內罕見病領域受制于整個制藥工業的發展，一直都處于停滯狀態。有數據顯示，國內罕見病群體人數約為1680萬人，很多患者是未經治療的，且處于無藥可用的狀況。

    罕見病，又稱“孤兒病”，指那些發病率極低的疾病。根據世界衛生組織（who）的定義，罕見病為患病人數占總人口的‰-1‰的疾病。

    常見的罕見病有，白化病，多發性硬化癥，肢端肥大癥，特發性肺動脈高壓病，苯酮尿癥，線粒體病等。由于罕見病患者數量少且研發成本高，制藥企業基于經濟效益的考量，對罕見病藥物研發并不積極。

    以鷹國為例，83年以前上市的孤兒藥品種只有38種，為了鼓勵藥企和支持罕見病藥物的開發與應用，鷹國政府在當年頒布《孤兒藥法案》，也是世界首部孤兒藥法案。

    藥企獲得孤兒藥資格后將獲得一系列的優惠，包括研發經費的政府支持，免除新藥申請費，藥物營銷申請費，審批快速通道，科研基金申請優先考慮，稅收優惠和7年市場獨占權。同時，在動物實驗階段可以提交申請孤兒藥資格。

    孤兒藥法案頒布后，三十多年時間，fda共頒發了5219個孤兒藥資格，最終獲批的藥物數量為843個。

    鑒于《孤兒藥法案》的巨大推動作用，世界各國相繼頒布類似法案以鼓勵孤兒藥的創新。

    隨著科技的發展，基因療法、sirna、免疫療法等新型治療手段的出現，對罕見病藥物的研發也起了巨大的推動作用，目前全球約有560個罕見病藥物項目正在進行中。最近五年，fda共批準15種孤兒藥，一些難治罕見病在治療上都有了新的突破。

    19年國內也通過了快速審批或優先審批或有條件方式的上市許可，批準了8種孤兒藥上市。同時，隨著制藥工業水平的不斷提升，一些本土企業開始涉足罕見病領域，進入早期探索階段。

    但是，國內罕見病的藥物研發依然困難重重，不但研發和臨床應用難度高，最重要的原因，則是罕見病的藥物價格高，受眾少。

    由于罕見病患者人數少，即便企業瞄準的是填補臨床需求的空白，而非盈利，但為了收回成本，藥物必然價格高昂。

    例如，諾華的芬戈莫德，一款治療多發性硬化癥的藥物，在國內售價為10500元/盒，全球范圍看盡管這個定價已不算高，但是很多家庭依然無法承受。

    19年，脊髓性肌萎縮癥的zolgensma的基因療法的藥物在鷹國批準上市，售價210萬美元（約1469萬人民幣），堪稱史上最貴藥，更是普通民眾無法企及的。

    這些價格昂貴的原研藥由于專利原因，在國內無法進行仿制，但是很多罕見病的藥物早已專利到期，但目前也沒有國內企業進行搶仿申報。

    藥企不愿意仿制罕見病藥物背后原因眾多，無非就是技術難，成本高，市場不大，換言之，回報十分不理想。

    如地拉羅斯分散片，原研藥廠家是諾華，在國外，該藥被推薦作為6歲以上地中海貧血鐵過載患者的一線用藥。但該原研藥在國內樣本公立醫院一年的銷售額僅有874萬元。

    而像氯巴占，國內急需的患者也才上萬人，每盒代購價不過三四百塊，這要換成國內藥企來做，不虧本才怪，難怪藥企沒有任何動力仿制。

    不過，這不是有三清嗎？

    三清有技術有資金，其他藥企遇到的困難對衛康來說，完全不是問題，只要他想做，就一定能做到。

    就先從罕見病的仿制藥開始吧，容易上手，第一個就是氯巴占，正好能解患兒家長們的燃眉之急。

    等仿制藥搞定，再研發其他罕見病的原研藥。

    他叫來李忠，這位舊日下屬，一直兢兢業業地工作，由他來著手仿制藥這種技術含量不算高的事，再合適不過。

    “你先搜集資料，列一個全球罕見病以及治療藥物清單，把原研藥專利已經到期的標識出來，我有用。”

    李忠依然是一副勤懇老實的樣子，扶了扶眼鏡，點頭答應。

    衛康想了想，又補充了幾句：“三清要啟動一個罕見病藥物的仿制計劃，第一個就是氯巴占，然后再優先把所有的兒童藥品挑選出來，列個加急清單。”

    “你先著手去準備資料，進行氯巴占仿制藥的立項申請吧。盡快！”

    看著李忠離開，衛康將自己的決定發消息告知了簡練云，算是對她的答復。

    隨后便將此事發布在網上。

    “最近發生的氯巴占事件給我很大觸動，當三清攻克癌癥，阿爾茨海默癥的時候，還有許多罕見病患者為了生存而與病魔抗爭。”

    “這不應該，世上所有的疾病都應是平等的，不能因為某一個疾病的患者人少，研發所需錢多，就止步不前，甚至放棄，尤其是很多藥物并沒有專利困擾，只需要仿制藥就能救命。”

    “這個時候，三清做為醫藥行業的一員，該擔負起應有的責任，為國內罕見病患者提供物廉價美的仿制藥。”

    “三清已經啟動一項罕見病仿制藥上市計劃，將投入資源進行孤兒藥的仿制，第一個就從氯巴占開始，目前已經開始立項，我們會竭盡全力，爭取盡快上市，讓所有患者在正規渠道能買到需要的藥。”

    “這就是三清的理念：為社會需要而制藥。”